創(chuàng)新技術(shù)
瑞博生物致力于小核酸制藥關(guān)鍵技術(shù)的持續(xù)創(chuàng)新。
RiboGalSTARTM肝靶向遞送技術(shù)能夠精準(zhǔn)有效地實(shí)現(xiàn)肝組織靶向。RiboOncoSTARTM是瑞博生物的第一個(gè)肝外遞送技術(shù),具有多種腫瘤組織的靶向性。RiboPepSTARTM是對(duì)肝以外的組織和器官靶向遞送的系統(tǒng)布局,正在腎靶向、中樞神經(jīng)(CNS)靶向、脂肪和肌肉組織等領(lǐng)域篩選和驗(yàn)證候選遞送分子。
與此同時(shí),我們?cè)趕iRNA化學(xué)修飾平臺(tái)和多靶點(diǎn)藥物平臺(tái)上也取得了重大進(jìn)展,進(jìn)一步提升了小核酸藥物的療效、特異性和治療潛力。

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RiboGalSTARTM
我們的肝靶向遞送技術(shù)RiboGalSTARTM 可將 siRNA 精準(zhǔn)遞送至多種源自肝臟的靶點(diǎn),治療相關(guān)適應(yīng)病癥。
目前,RiboGalSTARTM 技術(shù)已推動(dòng)了六個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā),其高效、長(zhǎng)效及良好的安全性已在臨床中得到驗(yàn)證。這使其成為全球最成功的 GalNAc 遞送技術(shù)之一,并已在包括中國(guó)、歐洲和美國(guó)在內(nèi)的主要司法管轄區(qū)獲得專利授權(quán)。
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RiboOncoSTARTM
我們正在開(kāi)發(fā)的 RiboOncoSTARTM是一項(xiàng)領(lǐng)先的腫瘤靶向平臺(tái),采用核酸綴合遞送技術(shù),支持我們多個(gè)潛在“同類首創(chuàng)”癌癥治療項(xiàng)目的開(kāi)發(fā)。
在臨床前研究中,RiboOncoSTARTM在特定癌癥(包括膠質(zhì)瘤、胰腺癌)中表現(xiàn)出優(yōu)于標(biāo)準(zhǔn)治療的抗腫瘤效果和安全性。 -
RiboPepSTARTM
RiboPepSTARTM是瑞博生物自主研發(fā)的遞送技術(shù)平臺(tái),通過(guò)靶向分子綴合實(shí)現(xiàn)對(duì)多種肝外器官的靶向遞送。
在腎臟和中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)相關(guān)的多個(gè)臨床前疾病模型中,該平臺(tái)展現(xiàn)出優(yōu)于現(xiàn)有療法的顯著療效,并具有良好的安全性,支持我們?cè)谌?siRNA 創(chuàng)新研究中處于領(lǐng)先地位。
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化學(xué)修飾平臺(tái)
我們自主研發(fā)的 RSC(Ribo Stabilization Chemistry)平臺(tái)是一項(xiàng)迭代式的 siRNA 化學(xué)修飾技術(shù),基于對(duì) siRNA 降解機(jī)制、序列活性、脫靶規(guī)律及長(zhǎng)效性的系統(tǒng)研究,形成了該技術(shù)平臺(tái)。
RSC 平臺(tái)與我們的 RiboGalSTARTM遞送技術(shù)協(xié)同作用,已通過(guò) RBD4059 及其它臨床階段管線展現(xiàn)出良好的安全性和持久的療效。
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多靶點(diǎn)藥物開(kāi)發(fā)平臺(tái)
大多數(shù) siRNA 藥物僅針對(duì)單一靶點(diǎn),我們的多靶點(diǎn) siRNA 藥物平臺(tái)則可以實(shí)現(xiàn)單一藥物分子同時(shí)干擾兩個(gè)或多個(gè)靶點(diǎn)。通過(guò)以不同比例組合多個(gè)靶點(diǎn),該平臺(tái)能夠?qū)崿F(xiàn)協(xié)同治療效果,展現(xiàn)出顯著的技術(shù)優(yōu)勢(shì)。
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模型驅(qū)動(dòng)的藥物研發(fā)平臺(tái)(MIDD)
依托自主的建模與模擬技術(shù)的能力,我們能夠?qū)λ幬锾匦院图膊∠嚓P(guān)數(shù)據(jù)進(jìn)行定量分析,從而加深對(duì) siRNA 作用機(jī)制的理解,并提升藥物開(kāi)發(fā)各階段的可預(yù)測(cè)性。
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siRNA序列設(shè)計(jì)及篩選平臺(tái)
我們自主開(kāi)發(fā)了專有的軟件平臺(tái),用于 siRNA 序列的設(shè)計(jì)。
該平臺(tái)通過(guò)分析關(guān)鍵參數(shù),如脫靶基因預(yù)測(cè)、跨物種比對(duì)以及序列同源性,能夠快速識(shí)別高質(zhì)量的 siRNA 候選分子,確保所選序列具備最優(yōu)的特異性和活性。
作為配套技術(shù),我們的高通量篩選平臺(tái)能夠高效地合成并評(píng)價(jià)siRNA先導(dǎo)化合物,加速藥物的發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化過(guò)程。
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