小核酸藥物開啟生物制藥新紀元
小核酸藥物正在引領生物制藥的新時代，為那些傳統療法無法治療的疾病提供突破性的治療手段。
關于小核酸藥物
小核酸是指包括小干擾核酸（siRNA）、反義核酸（ASO）、微小RNA（miRNA）和核酸適配體（Aptamer）的寡核苷酸分子。小核酸藥物由核苷酸組成，是與小分子藥物、抗體藥物完全不同的全新藥物類別。已經有多款小核酸藥物在全球上市，瑞博生物主要研發小核酸藥物。
為了使siRNA選擇性干擾病變組織的靶基因mRNA，而不影響正常組織的生理功能，需通過遞送系統突破靶向瓶頸，穩定化修飾技術可以實現siRNA更低的起效劑量和更長的藥物活性。公司長期專注于小核酸遞送技術和修飾技術的創新，已掌握多項擁有自主知識產權的技術平臺。
siRNA
siRNA是一類雙鏈的短RNA分子，能夠結合AGO蛋白組裝成RNA誘導沉默復合體（RISC），其中一條鏈（Passenger Strand）被降解，另一條鏈（Guide Strand）通過堿基互補配對原則結合并切割降解靶基因的信使核酸（mRNA）、阻斷靶蛋白的表達，從而達到治療相關疾病的目的。siRNA抑制蛋白表達的機制稱為核酸干擾（RNA interference），其發現被授予2006年諾貝爾生理和醫學獎。相關工作被《科學》雜志評為2001年全球十大科學進展和2002年全球十大科學進展之首。
